Le contrôle de la qualité des produits de thérapie génique: approche de l’AFSSAPS - Chenivesse, Xavier; Ridoux, Valérie; Tissier, Marie-Hélène (M/S : médecine sciences)

(untitled) (SRMS: Société de la revue médecine/sciences, 2003)
RésuméLa thérapie génique est une nouvelle stratégie thérapeutique qui peut constituer dans certaines indications une alternative ou un complément aux traitements « classiques ». Malgré le succès récent obtenu en France dans le traitement d’un déficit immunitaire, confirmant que la thérapie génique peut se révéler, dans certains cas, extrêmement efficace, la survenue d’effets secondaires graves dans ce même essai, ainsi que le décès d’un jeune patient au cours d’un essai de thérapie génique mené aux États-Unis mettent l’accent sur la nécessité de rester très vigilant quant au bien-fondé des essais (évaluation du protocole) et à la qualité des produits administrés au patient. En France, cette mission est confiée à l’Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé, autorité nationale chargée de garantir la sécurité sanitaire de l’ensemble des produits de santé. La thérapie génique, actuellement en phase d’essais cliniques, est une approche thérapeutique innovante rendue possible par l’amélioration des systèmes permettant de transférer et d’exprimer un gène dans des cellules eucaryotes et grâce aux progrès acquis dans la connaissance, au niveau génétique, de certaines maladies. Le gène transféré étant alors assimilé à un médicament, on parle dans ce cas d’ADN médicament ou de gène thérapeutique.